In augustus 2025 heeft het Center for Drug Evaluation (CDE) van de National Medical Products Administration (NMPA) officieel de status van Breakthrough Therapy Designation toegekend aan Ina-cel, een nieuwe CD19-gerichte CAR-T-celtherapie die onafhankelijk is ontwikkeld door Juventas, voor de behandeling van pediatrische patiënten met recidiverende of refractaire B-cel acute lymfatische leukemie (r/r B-ALL).
Momenteel lopen er in China nog steeds veel klinische onderzoeken naar nieuwe technologieën tegen kanker, waarvoor patiënten worden gezocht. Voor advies over nieuwe geneesmiddelen en technologieën kunt u contact opnemen met de internationale afdeling van het Beijing South Region Oncology Hospital.
Telefoonnummer: 4008803716
WeChat ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) is een CD19-specifiek chimeer antigeenreceptor (CAR) T-celproduct, met een CD19 scFv afgeleid van de kloon HI19α en een 4-1BB/CD3-ζ costimulerend domein. Het product werd in november 2023 in China goedgekeurd voor volwassen patiënten met recidiverende of refractaire B-acute lymfoblastische leukemie (r/r B-ALL).
DeASCO jaarlijkse bijeenkomst 2025 rapport De multicenter, niet-interventionele real-world studie (NCT06450067) evalueerde Inati-cel bij volwassen B-ALL-patiënten. Tussen 20 november 2023 en 13 november 2024 ontvingen 62 patiënten Inati-cel en waren evalueerbaar. De mediane leeftijd was 37,5 jaar (variërend van 14 tot 76 jaar), met 13 patiënten van 60 jaar en ouder. Bij de screening hadden 16 patiënten een recidief na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), 4 patiënten waren primair refractair en meer dan 70% van de patiënten had een genetische afwijking met een hoog risico. De mediane infusiedosis was 0,60 (variërend van 0,46 tot 0,9) × 108CAR-T levende cellen.
Resultaten: De gegevens tot en met 30 december 2024, met een mediane follow-up van 3,8 maanden (bereik: 0,5–12,4 maanden), tonen aan dat 89,5% van de patiënten met recidiverende/refractaire ziekte een MRD-negatieve objectieve respons (ORR) bereikte na behandeling met Inati-cel, waaronder 31 met complete remissie (CR) en 3 met incomplete remissie (CRi) (tabel 1). Bij negen patiënten met MRD-positieve uitslag bij screening bereikte het percentage MRD-negativiteit 100% na behandeling met Inati-cel. Na behandeling met Inati-cel werd bij 26 patiënten MRD gedetecteerd met behulp van qPCR, waarvan 92,3% een negatieve uitslag had. Na het bereiken van CR/CRi ondergingen 4 patiënten vervolgens een allogene stamceltransplantatie (allo-HSCT) in remissie. De mediane duur van de respons (DOR), algehele overleving (OS) en recidiefvrije overleving (RFS) zijn nog niet bereikt, zowel met als zonder censurering van patiënten bij een daaropvolgende allo-HSCT. Onder de evalueerbare patiënten bedroegen de 1-jaars RFS- en DOR-percentages respectievelijk 76,2% en 74,1%. Zeven patiënten kregen een terugval, waaronder 3 CD19+ terugvallen, 2 CD19- terugvallen en 2 met een onduidelijke CD19-status. Het is belangrijk om te vermelden dat in 6 gevallen van extramedullaire ziekte 4 gevallen effectief waren, maar 2 gevallen binnen 3 maanden na Inati-cel een terugval vertoonden. Alle patiënten die de Inati-cel-infusie kregen, waren nog in leven, met uitzondering van één patiënt die overleed aan ziekteprogressie. De meest voorkomende bijwerkingen van bijzonder belang waren het cytokine-release-syndroom (CRS) en het immuun-effectorcel-geassocieerde neurotoxiciteitssyndroom (ICANS). Eenenvijftig procent van de patiënten ontwikkelde CRS, maar CRS van graad 3 of hoger en ICANS traden slechts op bij respectievelijk 3,2% en 1,6% van de patiënten; alle patiënten herstelden zonder restverschijnselen en er waren geen aan bijwerkingen gerelateerde sterfgevallen.
Het gebruik van Inati-cel in de praktijk laat een hoge MRD-negatieve responsratio (ORR) zien bij volwassenen met B-ALL. Het veiligheidsprofiel was beheersbaar, met een lage incidentie van CRS ≥3 en ICANS in de praktijk. Langere follow-upgegevens zullen worden gepresenteerd.
Momenteel lopen er in China nog steeds veel klinische onderzoeken naar nieuwe technologieën tegen kanker, waarvoor patiënten worden gezocht. Voor advies over nieuwe geneesmiddelen en technologieën kunt u contact opnemen met de internationale afdeling van het Beijing South Region Oncology Hospital.
Telefoonnummer: 4008803716
WeChat ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Geplaatst op: 26 augustus 2025