Equecabtagene autoleucel (eque-cel), een volledig van de mens afgeleide CAR-T-celtherapie (chimeric antigen receptor) gericht op het B-cel maturatie-antigeen, heeft potentie getoond voor de behandeling van recidiverend of refractair multipel myeloom (R/RMM).
Op 30 juni 2023 heeft de Chinese Nationale Geneesmiddelenautoriteit (NMPA) de aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) goedgekeurd voor FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), 's werelds eerste volledig humane anti-B-cel maturatie-antigeen (BCMA) chimere antigeenreceptor (CAR) T-celtherapie voor de behandeling van recidiverend/refractair multipel myeloom (R/RMM) bij patiënten die ≥3 eerdere therapielijnen hebben ondergaan met ten minste één proteasoomremmer en een immunomodulerend middel.
Op 7 november 2024 kondigde IASO Biotherapeutics aan dat de resultaten van de fase 1b/2 klinische studie FUMANBA-1 van hun volledig humane anti-BCMA CAR-T-therapie, Equecabtagene Autoleucel (handelsnaam: Fucaso™), voor de behandeling van recidiverend/refractair multipel myeloom (R/RMM), zijn gepubliceerd in het toonaangevende medische tijdschrift JAMA Oncology. De studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van Equecabtagene Autoleucel bij patiënten met R/RMM die eerder ≥3 lijnen van eerdere therapieën hadden ondergaan. De resultaten toonden aan dat Equecabtagene Autoleucel een hoge algehele respons en langdurige remissie bereikte bij patiënten, met een gunstig veiligheidsprofiel.
FUMANBA-1 is een open-label fase 1b/2 registratiestudie met één behandelarm, uitgevoerd in 14 Chinese centra, om de werkzaamheid en veiligheid van Equecabtagene Autoleucel te beoordelen bij patiënten met recidiverend/refractair multipel myeloom (R/RMM) die ten minste drie eerdere behandelingen hebben ondergaan. Aan de studie namen patiënten deel met R/RMM die eerder ten minste drie behandelingen hadden gehad, waaronder chemotherapie met proteasoomremmers en immunomodulerende middelen, en bij wie de ziekte was gevorderd tijdens hun laatste behandeling. Patiënten die eerder BCMA CAR-T-therapie hadden ondergaan, kwamen ook in aanmerking voor deelname.
ResultatenVan de 103 patiënten die een eque-cel-infusie kregen, waren 55 (53,4%) mannen en de mediane leeftijd (spreiding) was 58 (39-70) jaar. Bij een mediane follow-up van 13,8 (0,4-27,2) maanden was de algehele responsratio (ORR) onder de 101 evalueerbare patiënten 96,0% (97/101) en de strikte complete respons/complete responsratio (sCR/CR) 74,3% (75/101). Onder de 89 patiënten zonder eerdere CAR-T-therapie was de ORR 98,9% (88/89) en de sCR/CR-ratio 78,7% (70/89). Bij deze 101 patiënten was de mediane tijd tot respons 16 dagen (bereik: 11-179), terwijl de mediane duur van de respons (DOR) en de mediane progressievrije overleving (PFS) nog niet waren bereikt. De PFS-kans na 12 maanden was 78,8% (95% CI: 68,6-86,0). Daarnaast bereikte 95% (96/101) van de patiënten minimale residuele ziekte (MRD)-negativiteit, met een mediane tijd tot MRD-negativiteit van 15 dagen (bereik: 14-186). Alle patiënten met sCR/CR bereikten MRD-negativiteit en de mediane duur van MRD-negativiteit was nog niet bereikt.
Conclusies en relevantieIn deze studie leidde eque-cel tot vroege, diepe en langdurige responsen bij patiënten met recidiverend/RMM die al uitgebreid waren behandeld, met een beheersbaar veiligheidsprofiel. Patiënten die eerder een CAR T-celtherapie hadden ondergaan, profiteerden ook van eque-cel.
Momenteel lopen er in China veel andere klinische onderzoeken naar CAR-T-therapie, en er wordt nog gezocht naar patiënten. Voor advies over nieuwe geneesmiddelen en technologieën kunt u contact opnemen met de internationale afdeling van het Beijing South Region Oncology Hospital.
Telefoonnummer: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referenties
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Geplaatst op: 13 november 2024